来源：中国日报网
《中药注册管理专门规定》于日前正式发布，促进中医药传承创新发展。政策出台之后，中国中药协会药物临床评价研究专业委员会高度重视，组织中西临床、新药审评、方法学、药学专家，在京成立中药新药研究及转化工作组，构建与“三结合”评价体系相匹配的经典名方、院内制剂、名医名方价值评估及成果转化机制。工作组将落实国家新药政策、助力中药研发创新能力提升作为新一阶段的重要工作加以推动。
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为进一步解决中药企业研发过程中具体的关键技术、操作路径、研发模式不清等问题，以儿童中药改良型新药为突破口，中国中药协会儿童健康与药物研究专委会联合组织召开“儿童改良型新药高质量发展策略专家研讨会暨示范项目利咽解毒颗粒、蓝芩颗粒专家讨论会”。
天津中医药大学中医药研究院院长张俊华教授在会上对政策要点进行了系统解读。他强调：“以临床价值为导向”是中药新药研制的基本原则，业界应重点关注《专门规定》中第三条规定注重满足临床未被满足的需求，临床需要永远是药物研发的出发点与落脚点，改良型新药同样遵从此原则。
因此结合拟改良药品的适应症，企业应全面了解有关疾病的治疗现状及发展方向，与现有的其它治疗药物进行全面的比对，避免立论依据不充分、改进目标不明确，伪创新蜂拥而至。
儿科临床专家组成员马融教授、申昆玲教授、丁樱教授、王雪峰教授、薛征教授、郑跃杰教授等提到：长期以来，我国儿童中药一直存在品种少、适宜剂型少、将成人用药超说明书供儿童使用等问题，多数药物缺乏儿童分年龄段的用法用量，无法指导临床用药。迫切需要通过改良新药的研制，明确中药儿童用药的具体年龄分段和用法用量，发挥中医药在儿童疾病防治的特色优势。
然而，长期参与《关于保障儿童用药的若干意见》改革专家北京中医药大学中药学院中药药理系主任孙建宁教授强调，分年龄段的服用剂量的确定，需要在专家临床用药经验的基础上，经过系统、规范的非临床和临床研究，既要保证临床疗效，又要确保用药安全性。
此外，儿童用药首先要保证安全性，相关产品在开展研究时要把安全性研究放在首位。牵头负责《儿科常见病中药真实世界研究设计指南》的天津中医药大学第一附属医院胡思源教授，以及参与研制该指南的北京中医药大学国际循证中医药研究院执行院长刘建平教授均强调，“三结合”的真实世界研究仅可能解决产品的安全性问题。
近年来，国家鼓励中成药上市后再评价，许多中药品种在上市后也积累了丰富的RCT研究及真实世界研究证据。这些上市后研究证据是否能够作为人用经验证据的来源，支持减免II期临床试验，是企业界所期待的，如何利用这些研究数据是行业上下关注的焦点。
然而，“目前回顾性的人用经验证据还不足以替代II期临床试验”张俊华教授表示。无独有偶，孙建宁教授也提到：“人用经验证据豁免还没有先例”。马融教授指出：“回顾性人用经验证据仍存在诸多问题，比如可溯源性差，知情获取难等”。
《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》指出，评价真实世界证据应依从两个主要原则：真实世界证据是否可以支持需要回答的临床问题；已有的真实世界数据是否可以通过科学的研究设计、严谨的组织实施及合理的统计分析得到所需的真实世界证据。到会专家一致认可表示，作为支持注册申请关键证据的人用经验数据，不仅要有充分的真实性和可溯源性，经得起药品注册核查，更要对注册申请事项有较高的支持程度，能在临床定位、适用人群筛选、疗程探索、剂量探索等关键方面提供研究、支持证据——在证据评估面前，中药创新之路无捷径可走。
此外，目前儿童中药改良型新药面临着研发路径不清晰、不明确的窘境。如何评估中医药产品组方是否适合儿童，优势临床定位是否能满足尚未满足的临床需求是临床研究亟待解决的问题。
儿童中药新药研究要“小步快走，稳扎稳打”。与会专家认为，儿童改良型新药研发工作路径要分三步走，首先要评估中医药产品组方是否适合儿童，优势临床定位是否能满足尚未满足的临床需求；其次，评估是否满足现行政策法规的要求，是否满足临床缺乏的现实需求；第三，要在充分调研的基础上，进行顶层设计，协调各方工作，避免政策陷阱。（中国日报北京记者站 杜娟）
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